进行性肌营养不良是一类由于基因缺陷导致的肌肉变性疾病，该疾病目前尚没有根治的方法，主要是对症治疗和支持疗法，同时配合适当的康复训练。在患儿能够行走时，应用康复支具支撑患儿的肢体，尽可能保持和延长患儿独立行走的能力，可以小剂量应用皮质类固醇激素，比如波尼松，以降低肌酸磷酸激酶水平，但是并不能阻止疾病的进展，也可以应用基因替代疗法。