小儿马方综合征主要是对症治疗，药物治疗主要是减缓心血管病变的进展，手术治疗以矫正骨骼、眼部及心血管畸形。
一、药物治疗
1、β-受体阻滞剂：代表药物为美托洛尔，降低心肌收缩力，降低血流冲击，延缓主动脉扩张速度，哮喘或伴有严重血管疾病患儿禁用。
2、血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂：代表药物为缬沙坦，在β受体拮抗剂治疗基础上加用，用来减缓患者主动脉根部扩张速度。
3、维生素C：用来营养心肌，保护心功能，同时增强患儿免疫力。
4、硝普钠：当合并主动脉瘤、主动脉夹层等并发症时，服用硝普钠可用来降低血压，避免动脉瘤或夹层破裂，延长术前准备时间。
二、手术治疗
1、主动脉瓣人工血管升主动脉替换术：主动脉根部扩张至5cm或以上为预防性手术适应症。预防性治疗的生存率高于急诊主动脉手术，可有效延长马方综合征患儿的寿命。
2、二尖瓣置换术：二尖瓣关闭不全且伴有明显临床表现者适用。手术替换原有的二尖瓣，缓解二尖瓣关闭不全引发的症状，减轻心脏负荷。
3、脊柱侧凸矫形手术：伴有脊柱侧凸甚至影响呼吸功能者适用。手术纠正畸形的脊柱，恢复患儿身高及身体外观。
4、晶状体吸除、双钩囊袋张力环、人工晶状体囊袋内植入术：适用于两岁以后，眼球生长完全的患儿，通过该手术可尽量恢复晶状体囊袋的生理位置，不扰动玻璃体，减少玻璃体视网膜并发症的发生。