肝功酶学异常的原发性胆汁性肝硬化，首选熊去氧胆酸治疗（UDCA）13-15mg/kg/天，长期服药；早期患者及治疗1年时应答良好者长期疗效明确。碱性磷酸酶ALP≤3ULN、谷草转氨酶AST≤2ULN，ALP降低＞40%或降至正常；对熊去氧胆酸应答不完全，非肝硬化者可以UDCA联合布地奈德（6-9mg/日），贝特类，奥贝胆酸；晚期患者强烈建议肝移植：胆红素TBil≥103μmo/L、生活质量下降者、难治性腹水、复发性食道胃底静脉曲张出血、肝性脑病等。