环磷酰胺是烷化剂代表药物，其免疫抑制作用较强，抗炎作用弱，有较多副作用。但疗效比较好，而且价格低，仍然广泛适应于治疗肾脏疾病。在肾脏疾病中，使用环磷酰胺的应用原则是对系统性红斑狼疮性肾损害、ANCA相关性小血管炎肾损害，以及肾病综合征复发、激素依赖、激素抵抗型肾病综合征，有明确治疗价值。
使用原则是一般环磷酰不单独使用，往往与糖皮质激素联合疗效更好。目前使用剂量是总剂量要达到6-8g，具体使用方法要按照医嘱实施。其最常见的不良反应是骨髓抑制、感染、肝功损害、造血系统损害和消化系统症状，远期副作用可以出现脱发、出血性膀胱炎和性腺损害，有时会诱发恶性肿瘤。