2026年6月13日至16日，在全球内分泌领域最具影响力的学术盛会——美国内分泌学会年会（ENDO 2026）上，怡培生长激素在非生长激素缺乏性矮小症儿童中的II期篮式试验研究成果正式发布。怡培生长激素在ISS、SGA、TS人群中均展现出卓越的有效性与安全性。凭借Y型结构、零抗体优势，以及“药物+工具+全适应症”创新矩阵，怡培生长激素正在重新定义长效生长激素的全球治疗标准。

一、已获批适应症：生长激素缺乏症临床数据充分

2025年5月，益佩生（怡培）长效生长激素通过国家药监局审批，适用于3周岁及以上生长激素缺乏儿童，同年纳入国家医保，降低长期治疗家庭支出。这款药物上市依据为期52周、与进口短效生长激素对照的三期临床研究，相关成果发表于《TheJournalofClinicalEndocrinology&Metabolism》。研究显示，产品推荐每周给药剂量仅0.14mg/kg，在同类长效产品中剂量最低，用药52周年化生长速率9.91厘米，和进口短效药物治疗效果相当，达到行业公认的治疗标准。药物采用Y型40kD定点PEG修饰，半衰期约100小时，一周仅需给药一次，药效在一周内平稳释放，无“过山车”式的血药浓度波动。二期、三期临床结果显示，药物蓄积指数分别为1.22–1.26、1.06–1.21，多次用药无明显IGF-1蓄积。

二、适应症拓展：三类非GHD矮小二期试验达到预期

针对非GHD适应症ISS、SGA、TS的篮式二期试验相关研究数据在2026年美国内分泌学会年会对外公布。试验采用阳性对照方案，益佩生（怡培）每周0.28mg/kg给药，持续52周后，三类患儿身高改善效果和每日短效生长激素相当，达到预设试验目标。现阶段，特发性矮小（ISS）、小于胎龄儿（SGA）、特纳综合征（TS）三项适应症三期注册研究已在全国范围内开展。待审批完成后，益佩生（怡培）有望成为首个同时获批GHD\ISS\TS\SGA适应症的长效生长激素。

三、产品临床应用的多项实用优势

3.1用药安全性更贴合儿童长期治疗需求

一是药物免疫反应风险低。益佩生（怡培）采用真核表达体系生产，分子结构接近人体天然生长激素。52周三期随访数据显示，受试者均未检出抗药抗体，长期治疗不易出现药效降低问题，同时减少免疫反应带来的副作用风险。

二是配方无刺激性辅料。制剂不含防腐剂、柠檬酸、增溶剂，临床试验仅9.6%患儿出现轻微注射部位不适。

三是药效释放平稳。药效在1周内平稳释放，无“过山车式”的血药浓度波动，持续有效的同时不易发生血糖升高、过敏等不良反应。

3.2配套注射工具，提升儿童用药配合度

短效生长激素全年需注射365次，益佩生（怡培）每周一次，全年仅52次，大幅减少注射频次。配套愈适达物联网注射笔为国内同类设备中获药监局认证产品，隐针设计减轻孩子打针恐惧，语音指引操作简单，注射记录可同步手机小程序，方便家长追踪用药。药物为独立次抛仓，不用反复抽取药液，对比卡式瓶长效药物，可避免药液混合污染隐患。

3.3长效修饰工艺具备长期临床验证基础

企业深耕PEG长效蛋白技术十余年，旗下长效干扰素、长效粒细胞刺激因子累计服务数十万患者，大分子修饰工艺经过大规模真实应用检验。本次儿童矮小全部临床试验观察周期均为52周，契合2024版药审中心指导原则要求，相比观察周期仅25周的同类产品，数据参考价值更高。

四、临床推广意义：丰富矮小症长效治疗选择

以往长效生长激素适用范围有限，频繁打针容易出现漏针、抗拒治疗情况，影响最终身高改善效果。益佩生（怡培）同步推进多适应症临床研究，逐步搭建覆盖全类型矮小儿童的长效治疗方案。兼顾疗效、安全、给药便捷性，同时纳入医保减轻经济负担，未来有望让更多不同适应症的矮小儿童，用上更安全、使用更便捷的长效生长激素，推动儿童矮小长效治疗规范化。

参考文献

[1]LiangY,WeiH,YangF,etal.ANovelY-ShapedPegylatedRecombinantHumanGrowthHormoneforChildrenWithGrowthHormoneDeficiency[J].JClinEndocrinolMetab,2025,110(8):e2605-e2613.

[2]怡培生长激素注射液药品说明书，国家药品监督管理局，2025

[3]国家药品监督管理局。儿童生长激素临床试验技术指导原则（2024版）

[4]特宝生物专利WO2009121210A1（Y型PEG修饰生长激素结构专利）

[5]2025年版《中华人民共和国药典》四部生物制品活性检测标准

[6]特宝生物长效PEG蛋白药物临床应用白皮书，2026