肝母细胞瘤是儿童最常见的肝脏原发性恶性肿瘤，病因目前尚不明确。一般认为是一种胚胎性肿瘤，与胚胎发育时期肝脏细胞的增生与分化异常相关。有关研究显示也与遗传因素及染色体的异常相关，同时幼儿发生肝母细胞瘤与妊娠期各种外界不良因素相关，如母亲口服避孕药、应用促性腺激素。

发病率男孩多于女孩，绝大多数见于3岁以下，肝脏右叶多于肝脏左叶。随着综合治疗的应用，现疗效有明显的提高，Ⅰ、Ⅱ期肝母细胞瘤可以达到80%以上的治愈率。