神经母细胞瘤的具体病因尚未明确，目前研究发现其是1个胚胎性肿瘤，是外周神经母细性肿瘤，是起源于原始神经嵴的小儿颅外常见的恶性肿瘤之一。国外统计资料显示，0-14岁的小儿中，神经母细胞瘤的发病率为1.2∶100000，国内的材料大概是7.7∶1000000。在欧美国家，神经母细胞瘤占儿童恶性肿瘤的8％-10%，但占儿童恶性肿瘤死亡率的15%。我国发现的神经母细胞瘤50%以上处于高危状态，低危的病人低于15%，可能与患儿的就诊时间较晚有关。

高危的神经母细胞瘤治疗效果比较差，目前又被称为儿童肿瘤癌症之王，即表示神经母细胞瘤治疗效果不佳。但神经母细胞瘤又是发生自然退化较多的肿瘤，一般当小儿胚胎期时，孕末期即发现肾上腺区占位，出生后肿瘤预后通常比较好，95%的小儿有良好预后，只有5%会发生基因的突变，从而导致不良的预后。