所谓的靶向药物是基因组学上的概念，对于肿瘤进行基因检测，找出对于肿瘤发生发展起到非常关键作用的突变基因，从而针对突变基因设计研发的一种药物，称之为靶向药物。对于儿童髓母细胞瘤，根据2016年WHO中枢神经系统肿瘤分类，根据基因突变的特点不同，髓母细胞瘤被分成四个亚型，包括WNT型、SHH型、Group3、Group4。而将其命名为Group3和Group4的原因是其中参与肿瘤发生发展最关键的信号通路和突变基因还没有得到最后的确认。
总之，对于髓母细胞瘤，目前的靶向药物还处于临床试验阶段，现阶段对于髓母细胞瘤的治疗还是以比较经典的手术、放疗加化疗为主。化疗方案也是采用比较成熟的药物组合而成，比如卡铂、顺铂、长春新碱、洛莫司汀等。当然不同国家的化疗方案可能会根据病情对这些药物采取相应的调整。
