肝母细胞瘤实际上属于罕见病，占小儿肝脏肿瘤的绝大部分，发病率大约1.2-1.5/100万，男孩稍多。本病具体原因尚不清楚，主要与以下因素有关：

1、流行病学调查显示，肝母细胞瘤的发生与部分遗传疾病有一定关系，如贝威二氏综合征或家族性腺瘤性结肠息肉，表现为一侧肢体肥大，此类患者肝母细胞瘤的发病率较高；

2、该病与环境因素，如父母吸烟、饮酒可能有一定关系；

3、与儿童先天发育有关，低出生体重、早产儿以及未成熟儿，肝母细胞瘤发病率较高。

但肝母细胞瘤本身不属于遗传病，主要是胚胎发育过程中某些因素导致细胞分化异常所致。