雷帕霉素在美获准治疗LAM

2015-05-31 10:09阅读:12619

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  据美国食品与药品管理局(FDA)2015年5月28日发布的消息,FDA当日批准辉瑞公司药品雷帕鸣(化学名称:西罗莫司或雷帕霉素)用于治疗肺淋巴管肌瘤病(LAM),这是一种罕见的进展性肺部疾病,主要见于育龄期女性。雷帕鸣是首个获批治疗该病的药物。
  LAM的特点为异常生长的平滑肌细胞侵犯肺部组织,包括气道、血管及淋巴管,导致肺脏破坏,导致气流阻塞,肺脏向身体输送氧气的功能受到限制。LAM是一种极罕见的疾病。根据美国国家医学图书馆的资料,全世界每百万女性仅有二至五人患有此病。
  雷帕鸣最初于1999年获批作为免疫抑制剂,用于13岁及以上接受肾脏移植的患者,协助预防器官排异。该药有片剂及口服溶液两种剂型。由于雷帕鸣被证明比LAM的其他疗法更有效,因此它获得了FDA突破性治疗药物的资格认定。该药亦接受了优先评审资格,这是为那些在治疗严重疾病或状态中有潜力在安全性或疗效方面提供显著改善的药物进行的快速评审。由于LAM是一种罕见疾病或状态,雷帕鸣还获得了针对这一适应症的孤儿药资格认定。该药的研发也部分获得FDA孤儿药经费项目的支持,这一项目为孤儿药的安全性及/或有效性的临床研究提供经费。
  “孤儿药及突破性治疗药物的认定,为生产厂商提供了财政上的激励,并增加了来自FDA的互动和建议,有助于罕见病创新性疗法的开发和及时批准,而这些疗法按照常规程序可能无法开发,” FDA药物评估和研究中心的新药办公室主任约翰?詹金斯博士如是说。“FDA通过这些特殊的项目协助制药厂商,更快地为有需求的人群获得挽救生命的药物。”
  在一项临床试验中研究了雷帕鸣治疗LAM的安全性及有效性,试验在89例患者中比较了雷帕鸣与无活性药物(安慰剂),治疗期为12个月,后续12个月的观察期。主要终点为不同试验组中一个人一秒内用力呼出气体量(第一秒用力呼气量或FEV1)变化率的差异。12个月治疗期间FEV1平均减少量的差异约为153mL。在停用雷帕鸣后,肺功能的减低恢复到与安慰剂组相似的速率。
  雷帕鸣治疗LAM相关的副作用中最多报道的是嘴部及唇部溃疡、腹泻、腹痛、恶心、咽喉痛、痤疮、胸痛、小腿肿胀、上呼吸道感染、头痛、眩晕、肌痛及胆固醇升高。在肾移植患者中已观察到严重副作用,包括过敏及肿胀(水肿)。
  雷帕鸣由辉瑞制药的子公司惠氏制药公司生产。
  FDA是美国的健康与公众服务机构,通过确保人用及兽用药物、疫苗及其他人用生物制品和医疗设备的可靠性、有效性及安全性,守护公众健康。该机构亦负责本国食品供应、化妆品、膳食补充剂及释放电离辐射的产品的可靠性及安全性,以及调控烟草产品。

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