羟基脲片属于化疗药物，常用来治疗慢性粒细胞白血病，尤其适用于对马利兰耐药的病人，对黑色素瘤、急性白血病、肾癌、肝癌、卵巢癌、恶性淋巴瘤也有一定的疗效，与放疗联合可以治疗宫颈癌、头颈部鳞癌、脑瘤。

羟基脲片还有免疫抑制作用，可用于治疗顽固性银屑病、脓疱性银屑病，疗效较好。它的副作用相对较轻，主要是骨髓抑制（白细胞、血小板减少），一般停药后1-2周可以恢复，也有轻度的胃肠道反应。