治疗血友病、血小板减少性疾病、凝血功能异常、血管性血友病、出血性疾病、免疫性血小板减少症、动静脉血栓等儿童遗传性和获得性出血、血栓性疾病。

淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液肿瘤规范化治疗。

以原发免疫缺陷病、遗传代谢病和早发型炎症性肠病等儿童罕见病为主要研究对象，主攻脐血干细胞移植。

儿童急慢性白血病、恶性淋巴瘤的化疗和造血干细胞移植；再生障碍性贫血的联合免疫抑制治疗和造血干细胞移植治疗；儿童实体肿瘤的术前术后联合化疗；儿童噬血细胞综合征的免疫抑制综合治疗等。