造血干细胞移植，如儿童白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性活动性EB病毒感染、石骨症、免疫缺陷病、遗传代谢性疾病等，白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤等疾病的CAR-T治疗。

再生障碍性贫血、纯红再障、骨髓衰竭性疾病、血友病、出凝血疾病。

急性淋巴细胞性白血病，急性髓细胞性白血病，慢性粒细胞白血病，复发难治性白血病、骨髓增生异常综合征，幼年型粒-单核细胞白血病，骨髓增殖性疾病，营养性缺铁性贫血，营养性巨幼细胞性贫血，地中海贫血，红细胞葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症，遗传性球形红细胞增多症，自身免疫性溶血性贫血，再生障碍性贫血，免疫性血小板减少性紫癜等各类儿童血液病。

治疗缺铁性贫血，巨细胞性贫血，遗传性球形红细胞增多症，葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症–G6PD缺乏症，自身免疫性溶血性贫血，地中海贫血，丙酮酸激酶缺乏症，Evans综合征，红细胞再生障碍性贫血，免疫相关性血小板减少性紫癜等。

先天性骨髓衰竭，缺铁性贫血，溶血性贫血。

血液肿瘤疾病，包括急慢性白血病、多发性骨髓瘤，还包括恶性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血，以及真性红细胞增加症、原发性血小板增加、骨髓增生异常综合征(MDS)等。

再生障碍性贫血、先天性骨髓衰竭综合征、中性粒细胞缺乏及减少、免疫性血小板减少症、感染相关性血细胞减少症、急性造血功能停滞等。

血液肿瘤疾病，如白血病、淋巴瘤、贫血、免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血、血友病、骨髓异常增生综合征、噬血细胞综合征、朗格罕细胞组织细胞增生症、神经母细胞瘤、骨及软组织肉瘤、肾母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等。