羟基脲片主要具有抗癌的作用，是一种核苷二磷酸还原酶的抑制剂，能够阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，从而干扰嘌呤以及嘧啶、碱基的生物合成，可以选择性的阻断DNA的合成，起到抗肿瘤的作用。
这个药物在临床上可以对慢性粒细胞白血病有一定的治疗效果，并且可以用于马利兰耐药的慢性粒细胞白血病，同时对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌症都有一定的疗效。可以与放疗联合，对头颈部以及宫颈鳞癌都有一定的治疗效果。对于水痘以及带状疱疹、各种的严重感染性疾病的患者是禁止使用的。总之，羟基脲片主要具有抗肿瘤的作用。