水蛭素对凝血酶具有很强的抑制作用，临床上常用于抗凝治疗和活血化瘀治疗，尤其用于治疗各种血栓性的疾病，如静脉血栓和弥漫性血管内凝血的治疗，也可用于外科手术后预防动脉血栓的形成、预防溶解血栓后和血管再造后血栓的形成、改善体外血液循环和血液透析的过程。
在纤维外科手术中，常因为吻合处血管栓塞而导致手术失败，可以采用水蛭素促进伤口的愈合。研究还发现，水蛭素在肿瘤治疗中也有作用。它能够阻止肿瘤细胞的转移，已证明有效的肿瘤有骨肉瘤、血管肉瘤、黑色素瘤和白血病等。水蛭素还可配合化学治疗和放射治疗，可以促进肿瘤中的血流而增强疗效。