骨化三醇的主治功效包括有绝经后的骨质疏松、慢性肾功能衰竭，尤其是接受血液透析病人出现的肾性骨营养不良征，还有术后甲状腺功能低下、特发性甲状腺功能低下、假性甲状腺功能低下、维生素D依赖性佝偻病、低血磷性维生素D抵抗性佝偻病。应用骨化三醇有可能会出现副作用，因为它能够产生维生素D的作用，所以它的不良反应是与维生素D过量相似的。急性症状包括有食欲减退、头痛、呕吐和便秘，慢性症状包括有营养不良、感觉障碍，伴有口渴、发热、尿多、脱水、静脉瓣膜发育停止，以及出现的泌尿道感染。