骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓化白血病转化。另外，骨髓增生异常综合征治疗主要解决两大问题，骨髓衰竭及并发症，还有白血病转化。就患者群体而言，骨髓增生异常综合征患者自然病程和预后差异性很大，所以治疗也需要针对个体研究治疗方案。