假肥大性肌营养不良的药物治疗，目前糖皮质激素治疗是唯一被证实可以有效地延缓病程的药物，短期口服可以增强骨骼肌的力量和功能，并可能在更长的时间内稳定骨骼肌的力量和功能。
此外，艾地苯醌和辅酶Q10等药物有助于延缓呼吸肌和心肌的病变，还有左旋精氨酸、支链氨基酸和一水肌酸等药物，可以有效地促进肌肉细胞的增殖代谢，也处于试用治疗阶段。还有一部分可以针对病因进行基因治疗，但是这些治疗方法尚处于临床试验阶段。