阿糖胞苷主要作用于细胞增殖期的嘧啶类的抗代谢药物，它通过抑制细胞DNA的合成，干扰细胞的增殖，它的药理作用是这种情况。本品为细胞周期的特异性药物，针对急性粒细胞白血病疗效是最好的，对急性单核细胞白血病以及急性淋巴细胞白血病也有效，一般需要与其他药物进行合并应用。
对于恶性淋巴瘤、肺癌、消化道癌、头颈部癌也有一定的疗效。对于病毒性的角膜炎，以及流行性的结膜炎也有一定的疗效。用法一般按照静脉注射一次，为2mg/公斤体重，一日一次，连续应用10-14日，如果没有明显的不良反应，剂量可以加大到4-6mg/公斤体重。
中剂量的阿糖胞苷一般是以0.5-1g/㎡进行治疗，一日2次，以2-6日为一个疗程。还有就是腔内注射，阿糖胞苷可以预防治疗脑膜白血病。