小儿肝炎再生障碍性贫血综合征发病原因尚未明确，细菌和病毒感染的患者在感染期间或感染以后，常发生全血细胞减少。细菌或病毒感染的患者也常应用抗生素和其它药物治疗，因此难以明确在再障是感染、药物引起的，还是两者共同作用的结果。甚至有时感染性疾病是全血细胞减少引起的，而不是病因。其中许多抗体与组织间有交叉反应性，抗体的产生使宿主的自身识别系统功能障碍，导致骨髓衰竭。肝脏损伤学说，肝脏损害不能提供正常所需的造血营养物质，对中间代谢产物丧失解毒能力，产生的毒性物质所致的骨髓损伤。基因学说，病毒直接造成。基因实验研究证明，传染性肝炎病毒可使白细胞发生染色体畸形。肝炎病毒对骨髓的侵袭，破坏干细胞的复制，导致原始细胞中干细胞的损伤，使造血细胞染色体发生异常。