环磷酰胺是化疗药物，而且是在临床上广泛应用的一种化疗药物，其抗瘤谱愈合作用机制和传统的氮芥类相似，对多种肿瘤都具有一定抑制作用。该药在临床上主要用来治疗恶性淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞性白血病、乳腺癌、小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤和骨肉瘤，在卵巢癌和子宫颈癌的治疗当中，也常会应用环磷酰胺进行化疗。环磷酰胺既包含了静脉注射的剂型，也包含了口服剂型，可以根据临床医生的需要进行选择和应用。
在临床上，环磷酰胺一般会和其他化疗药物进行配伍和组合，组成联合的治疗方案共同治疗恶性肿瘤，能够起到协同增效的治疗作用。环磷酰胺由于属于烷化剂类抗癌药物，常会引起骨髓抑制等不良反应，病人在用药之后可以出现白细胞、血小板减少，严重时甚至可以出现全血细胞减少，还有些病人可以出现恶心、呕吐、食欲减退等胃肠道反应。