治疗肝豆状核变性的药物主要以驱铜药物为主，驱铜即阻止铜吸收的药物，主要有以下两大类药物：
一、络合剂：能强烈促进体内铜离子排出，如青霉胺、二巯丙磺酸钠、三羟甲基氨基甲烷、二巯丁二酸等。
二、阻止肠道对外源性铜吸收的药物：如锌剂、四硫钼酸盐等。
青霉胺是本病的首选药物，属于强效的金属螯合剂，在肝脏中可与铜形成无毒复合物，促使其在组织沉积部位被清除，减轻游离状态铜的毒性。本药口服易吸收，药物副作用有恶心、过敏反应、重症肌无力、关节病，少数可以引起白细胞减少和再生障碍性贫血。