褪黑素是人体松果体分泌的主要激素，近年来研究它对机体有广泛的影响，包括对生物节律、神经内分泌和应激反应的调节，抑制肾上腺、性腺及甲状腺的分泌，还有抗炎、镇痛、镇静、催眠作用等。新近还有研究显示，褪黑素具有抗氧化、清除自由基的作用，因此也有提出外源性给予褪黑素，可用于抗衰老和治疗老年相关性疾病。
现褪黑素更多的用于失眠的治疗，认为褪黑素可参与调节睡眠觉醒周期，可以改善时差变化引起的症状，睡眠时相延迟综合征和昼夜节律失调性睡眠障碍，因而认为褪黑素的最理想临床适应症应该是睡眠节律障碍，包括睡眠位相滞后、时差反常、夜班作业、越洋旅游引起的睡眠障碍，还有盲人及脑损伤者的睡眠障碍。褪黑素临床批准的适应症为入睡困难或睡眠维持障碍，常见不良反应是嗜睡、眩晕和疲劳。虽然普通褪黑素具有催眠的作用，但由于现在临床研究的证据有限，所以其主要用于成年或老年失眠患者，而不宜用于未成年人的催眠。