阿糖腺苷属于抗病毒药，可以用于治疗单纯疱疹病毒性脑膜炎、带状疱疹、生殖器疱疹等，也可以用于免疫抑制病人的带状疱疹和水痘感染。局部用药，可以治疗单纯疱疹病毒性角膜炎。
阿糖腺苷能与脱氧ATP竞争性的与DNA多聚酶结合，从而抑制病毒的复制，对单纯疱疹病毒型Ⅰ、Ⅱ型，带状疱疹病毒的作用最为显著。需要注意此药对动物具有致畸性，孕妇的安全剂量未定，只有当用药的利明显大于弊时才选择使用。此药可以引起胎儿严重副作用，故此乳母必须用药时应停止授乳。妊娠三个月内孕妇禁用，哺乳期妇女、婴幼儿慎用，肝肾功能不全、造血功能不良者慎用或者不用。