治疗矮小症最好的药需要根据具体的病因而定，包括生长激素，如果儿童身材矮小是体内生长激素分泌缺乏引起，这个时候矫正儿童身材矮小的最好药物是生长激素。
还有甲状腺素，如果儿童的身材矮小是由于体内甲状腺激素分泌过少引起，这个时候儿童不仅身材矮小，智力水平发育也是落后的，此时最好的药是甲状腺素片。
还有达菲林等药物，如果引起矮小的原因是性早熟，这个时候儿童的第二性征提前出现，骨龄也明显提前，达菲林等药物是最好的抗矮小症的药物。