目前主要治疗方式为酶替代治疗，采用人工合成葡萄糖脑苷酯酶注射剂替代治疗，如有脾功能亢进者可行脾切除或脾栓塞治疗。骨髓移植可纠正造血系统中酶缺乏，但中枢神经系统中酶无改变，因此骨髓移植对严重中枢损害患者疗效有限，基因治疗是最终治愈该病方法，但目前技术尚未成熟。

戈谢病又名葡糖脑苷脂病，是β-葡萄糖脑苷酯酶缺乏所致溶酶体病，该病为常染色体隐性遗传病，发病机制为GBA基因突变导致β-葡萄糖脑苷脂酶活性减低，其代谢底物葡萄糖脑苷脂不能降解为葡萄糖和神经酰胺而沉积在细胞中，从而影响细胞功能，出现一系列临床症状，可累及血液、神经、骨骼、消化等多个系统。