小儿生长激素缺乏症可采用生长激素替代治疗。临床上，生长激素采取皮下注射，有粉剂、水剂、长效剂，粉剂和水剂需每天注射，长效剂一周一针。以前的研究认为，青春期结束后可不再注射生长激素，但目前的观点为，生长激素缺乏症的患者，生长期结束后仍需以较小的剂量终身用药，若不用药则寿命较短。临床资料统计，生长激素缺乏症的患者约1/8000。