婴儿肾母细胞瘤从病因学的研究角度而言，并没有发现明确的单独病因，往往是多种因素共同导致，其发生与胚胎的发育有一定关系。儿童肾脏在出生时并没有完全发育成熟，往往存在一些比较偏向早期发育的细胞，称为肾源性的肾盂细胞。而这些细胞在生长发育过程中，一般在前3个月很快成熟，并完善肾脏的功能。包括怀孕时如果存在导致细胞发育异常、迟滞，或者突变的情况也会导致发生肿瘤。
部分儿童存在基因方面的综合征，往往会出现虹膜缺如。其它畸形或存在马蹄肾的部分患儿，发生肿瘤机会很高。所以婴儿肾母细胞瘤的病因是多种因素的结果，但也与一些遗传病存在一定关联，因此发生的原因较为多样。
