青蒿素是从植物青蒿中所提取的有效成分，具有抗疟作用，主要用于疟疾治疗。青蒿素抗疟机制，目前可能和多种作用具有一定相关性。其中主要的是青蒿素，可能会影响疟原虫细胞表膜的线粒体，使疟原虫对于营养物质的摄取发生障碍，从而使疟原虫的氨基酸耗竭，起到抗疟效应。

青蒿素除了有抗疟，治疗疟疾的功效，也可能会具有其他多种用途。如抗肿瘤作用，研究表明其对肝癌、乳腺癌、宫颈癌，可能都具有一定抑制效果；也具有一定免疫调节的作用；还可以用于治疗肺动脉高压。