渐冻人在医学上称为运动神经元病，发病机制不是很清楚，一般认为是神经系统的变性疾病。患者先出现手的小肌肉无力，从一侧到对侧，同时逐渐出现上肢以及全身肌肉的萎缩和无力，呈进行性加重。因为它的发病原因和机制并不清楚，所以临床治疗没有特别有针对性的药物，尤其是西药。中医通过健脾、补肾进行治疗可以达到一定的效果，能够缓解症状。但无论中药还是西药，都缺乏行之有效的办法。
此疾病初期1-2年进展较快，后期进展相对缓慢，患者寿命短约5年，长约10年，甚至可能更长。除长期药物治疗外，良好的护理也可以起到不错的控制作用。