国际儿科肿瘤协会TNM临床分期系统及美国横纹肌肉瘤研究组的分期系统都将横纹肌肉瘤分为Ⅰ-Ⅳ期。对于Ⅳ期有远处转移的横纹肌肉瘤患儿来说，预后均不太理想，5年存活率不足30%。

横纹肌肉瘤Ⅳ期是指肿瘤存在远处转移，包括转移至肺、骨、肝、颅内、骨髓等部位。目前经过手术、化疗、放疗等综合治疗手段，横纹肌肉瘤的5年总体生存率可达到70%以上。不同危险度分组的生存率有所不同，5年生存率低危组为70%-90%；中危组为50%-70%；高危组是20%-30%。5年完全缓解临床称为临床治愈，Ⅳ期治愈率偏低。

但是随着靶向药物及免疫治疗在儿童横纹肌肉瘤中的开展，给Ⅳ期患儿病情完全缓解带来希望，治愈率将会得到很大提高。

儿童横纹肌肉瘤是一种罕见的恶性肿瘤，是由异常生长的早期肌肉细胞发展而来，可发生于身体各个部位，常见于头颈部、四肢和泌尿生殖系统。10岁以下的儿童占总病例的50%左右，分别为胚胎性横纹肌肉瘤、腺泡状横纹肌肉瘤和间变性横纹肌肉瘤，但目前仍未明确发病原因。