褪黑素是松果体分泌的主要的激素，现在研究证实，褪黑素对机体有广泛的影响，包括对生物节律、神经内分泌和应激反应的调节，抑制肾上腺、性腺及甲状腺的分泌、抗炎、镇痛、镇静、催眠作用。
还有研究表明褪黑素具有抗氧化、清除自由基的作用，因此也提出外源性给予褪黑素，可以用于抗衰老和治疗老年相关性疾病。
褪黑素还参与调节睡眠觉醒周期，可以改善时差变化引起的症状、睡眠时相延迟综合征，和昼夜节律失调性睡眠障碍。
因此，褪黑素的理想适应症是睡眠节律障碍，如睡眠时相滞后、时差反常、夜班作业、越洋旅游引起的睡眠障碍，还包括盲人及脑损伤者所致的睡眠障碍等。
美国FDA已批准褪黑素受体激动剂可用于长期失眠的药物治疗，如雷米替安、褪黑色素缓释片等，由于没有药物依赖性，可以作为不能耐受其他睡眠药者以及已经发生药物依赖性患者的替代治疗。
但对于普通的褪黑素，虽然其具有催眠作用，但现在的临床研究证据还是有限，一般不宜作为治疗普通成人失眠的常规用药，像普通褪黑素制剂，主要是以保健品的形式在临床使用。
