地中海贫血是一种遗传性疾病，常规治疗可以改善患者症状延长患者寿命，少部分重型地中海贫血患者，可以通过异基因造血干细胞移植得到治愈；轻型地中海贫血患者没有任何临床症状，只是血常规表现为轻度贫血，在临床上不需要治疗；中间型地中海贫血患者，根据患者情况在需要缓解症状时给予输血支持治疗。
对于重型地中海贫血患者，需要长期输血支持治疗以减少贫血症状，并抑制髓外造血。少部分重型地中海贫血患者可以进行异基因造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植是通过取代患者异常的造血干细胞而恢复正常造血，从而达到治愈的目的，但异基因造血干细胞移植也存在着一定的并发症，重型地中海贫血患者是否适合进行异基因造血干细胞移植，需要移植医师以及地中海贫血治疗相关医师共同决定。