MDS也就是骨髓增生异常综合征，是起源于造血干细胞的克隆性疾病，具有高度的异质性。目前来说骨髓增生异常综合征，还没有很特异的治疗方法，唯一能够治愈MDS的手段，就是做异基因造血干细胞移植。但是MDS的患者多数是中老年人，已经失去了做造血干细胞移植的机会。其他的治疗，例如表观基因组修饰的药物，或者联合化疗或者免疫抑制，或者免疫调节的药物，治疗效果都不是太好。一般应用阿扎胞苷的患者，2年的总体生存率大约在50%左右。化疗主要适用于年龄小于60岁的患者，但是化疗后骨髓抑制期比较长，相关死亡率也非常高，而且化疗的缓解率也比较低。因此骨髓增生异常综合征，没有很特异的治疗方法，治愈率非常低。