儿童矮小症一般用生长激素进行治疗。现在生长激素替代治疗已被广泛的应用，目前大部分采用0.1单位/kg，每晚临睡前皮下注射1次，每周6-7次的方案治疗，应该持续到骨垢闭合为止。治疗时的年龄越小效果越好，第1年效果最好，身高增长可达到10-12cm/年以上，以后生长速度会逐渐下降。在用生长激素治疗的过程中，可能会出现甲状腺素缺乏，所以需要监测甲状腺功能，如果有缺乏应该适当的加用甲状腺素同时治疗。同时伴有性腺轴功能障碍的矮小症患儿，骨龄达到12岁的时候可以合用性激素治疗，男宝宝要注射长效的庚酸睾酮25mg/月，每3个月增加25mg，直至每月100mg；女性可以用炔雌醇1-2ug/天或妊马雌酮自每日0.3mg起酌情逐渐增加，同时需要监测骨龄。