小儿肾病综合征最有效的药物可能是激素和免疫制剂，因为肾病综合征作为免疫性疾病，发病机理还不是很清楚，临床最主要的特点就是大量蛋白尿，由于大量蛋白尿持续的漏出，造成低蛋白血症，触发高脂血症以及临床凹陷性的浮肿，所以控制大量蛋白尿就成了重中之重。
肾病综合征的临床治疗是综合治疗，包括利尿、抗感染治疗、高凝状态的纠正、水电解质的纠正，最重要的就是要使得大量蛋白尿能够得到有效的控制，主要还是激素和免疫制剂，临床上面针对肾病综合征，激素的运用要给予正规的、长期的，并且是在专科医生的指导下进行治疗，才能达到满意的治疗效果。