小柴胡丸的主要功效是和解少阳，可以用于治疗伤寒少阳证引起的往来寒热、胸胁苦满、默默不欲饮食、心烦、喜呕、口苦、咽干、目眩、舌苔薄白、脉弦，以及妇人伤寒、热入血室、疟疾、黄疸、内伤杂病。
小柴胡丸来源于中医古方小柴胡汤，由柴胡、黄芩、半夏、人参、生姜、大枣、炙甘草等药物组成，是和解少阳之主方，方中柴胡为少阳经专药，轻清升散、疏邪透表；黄芩苦寒，善清少阳相火；可以配合柴胡一散一清，共解少阳之邪；半夏可以和胃降逆、散结消痞；配合柴胡、黄芩攻邪；人参、生姜、大枣、甘草配合在一起可以益胃气、生津液、和营卫，既扶正以助祛邪，又实里而防邪入。以上药物共同配合在一起，以祛邪为主、兼顾正气，以少阳为主、兼和胃气，对于少阳证引起的不适症状具有非常好的治疗效果。