青蒿素是目前治疗疟疾的首选药物，世界卫生组织建议使用青蒿素衍生物与另一种有效抗菌药物的联合方案，这是目前最有效，并且可以避免疟原虫产生耐药性的方法。
青蒿素是从青蒿等植物中提取出的有效成分，治疗疟疾用得较多的是青蒿素及其衍生物，它作用于原虫膜系结构，损害核膜、腺体外膜等结构，从而杀灭红细胞内的原虫，提高抗疟作用。近年来随着研究的深入，青蒿素其他作用也越来越多被发现和应用研究，如抗肿瘤、治疗肺动脉高压、抗糖尿病、抗真菌、免疫调节、抗病毒、抗炎、抗肺纤维化等多种药理作用。青蒿素的主要不良反应有以下几种：
1、个别患者可出现一过性氨基转移酶升高及轻度皮疹；
2、少数病例有轻度恶心、呕吐、腹泻等不良反应，不必加以治疗，可很快恢复正常。