基因治疗肌营养不良的效果目前疗效不肯定，对于部分患者可能效果比较好，刚好撬除了致病的基因，但是总的来说疗效不确定，因为基因的位点、靶向难把握等等，治疗目前技术还不成熟。
很多国家不允许用基因治疗的方法，一部分用基因治疗肌营养不良的患者可以改善症状，但是大部分的方向不能明确，因为基因治疗是双刃剑，朝好的方向当然好，如果不好会导致不可预知的结果。所以目前来说用基因治疗肌营养不良一般不推荐，一般用一些药物来对症治疗为主。