矮小症的治疗主要包括病因治疗、生长激素替代治疗以及心理辅导，其中病因治疗主要是针对原发病进行治疗，比如肾小管酸中毒的患儿，在相关因素被消除以后及身高增长率即见增高，甲状腺功能减退症的患者给予左甲状腺素片进行治疗以后也会逐渐好转。
生长激素替代治疗不仅仅用于生长激素缺乏症，还可以用于慢性肾功能衰竭导致的矮小症，以及Turner综合征、普拉德-威利综合征、小于胎龄儿和特发性矮身材导致的矮小症的患者。另外，在矮小症的患者治疗中应该关注患儿的心理健康，大多数患儿因身材矮小容易受到同龄人的嘲笑，孩子可能会出现自卑、不愿接触人群等消极心态，医护人员和家属应该疏导、开解患儿的心情，帮助其保持积极的心态。