矮小症的治疗分为一般治疗，一般治疗分为原发病的治疗。原发病主要是找因颅脑损伤、放疗、肿瘤等引起的继发性的生长素缺乏症。这时候除了进行生长激素补充等药物以外，还要进行外科手术治疗，去除原发病灶。
另外，对于矮小症的孩子要注意关爱孩子的心理健康，因为大多数孩子身材矮小容易受到同龄人的嘲笑，注意多跟孩子疏通、沟通心理的状态。矮小症药物选择要经过医生的综合评估后，在医生的指导下使用。
药物一般常用的是重组人生长激素，生长激素缺乏性的矮小症的首选药物就是重组人生长激素。重组人生长激素可以有效的提高孩子的生长速率，改善成年人身高，在医生的指导下进行使用，有短效和长效的。