基因治疗肌营养不良，可以通过针对基因的缺陷，替代或者纠正基因缺陷和基因的修饰等方法。从根本上治疗肌营养不良，目前已经有几种药物上市。
总体来说，目前已经上市的药物，基因治疗的效果比较肯定，但是因为时间比较短，临床验证的数据还不足够。基因治疗同时也是个双刃剑剑，可以治疗疾病而改善症状，同时也会导致分化向不同的方向，出现紊乱和肿瘤等现象。所以需要数据和观察，来判断基因治疗的最后的预后。