当前，在121种罕见病治疗药物中，已在我国上市且有适应症的有50余种，其中40余种药物已纳入国家医保药品目录……在答复“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”时，国家医保局透露，下一步将继续探索建立罕见病用药保障机制，并鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多保障产品。

　　罕见病通常是对发病率极低、很少见的疾病的统称。其病因大多不明确，一般为先天性疾病。全球目前已知的罕见病有7000多种，其中80%都是由于基因缺陷所导致的遗传性疾病。我国因人口基数庞大、病种繁多，罕见病患者长期面临着四处求医、无药可治，甚至有药用不起的困境。这一困局究竟该怎么破？

　　这些年，国家医保局一直不断探索建立罕见病用药保障机制。目前，绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药已在医保目录中。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录，价格大幅下降。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。

　　尽管如此，从现阶段医保制度整体发展状况、群众疾病治疗需求以及医疗保险基金支撑能力来看，当前基本医疗保险主要满足人民群众基本医疗需求。国家医保局称，相较于部分罕见病患者年人均数百万的医疗费用而言，目前基本医疗保险特别是城乡居民医保人均800多元的筹资水平尚不能满足罕见病患者保障需求。限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物，尚未能纳入医保用药范围。据透露，医保部门近期已启动了新一轮医保目录调整工作，将根据基金支付能力适当调整目录范围，更好满足参保群众用药需求。

　　我国积极鼓励罕见病治疗药品研发，截至今年5月底，已将71件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评程序，大大加快了产品研发和上市的进程。同时，国家卫健委通过“重大新药创制”科技重大专项对一些罕见病用药研发提供支持，截至目前，共立项课题14项，投入中央支持资金6823万元。建立健全药品短缺监测预警体系，提高监测效率和应对能力，着力解决临床罕见病用药短缺问题。

　　目前，我国已建立起多方筹资的罕见病保障机制。国家持续加大大病保险资金投入，支持普惠性提高大病保障水平和用于对贫困人口倾斜支付。与此同时，国家医保局还高度重视发挥商业健康保险对基本医保的补充作用，鼓励商保产品开发。据统计，目前有160多家保险公司开展了商业健康保险业务，开发了超过5000个商业保险产品。从商业健康保障产品保障范围看，目前已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围中。多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围，为罕见病患者提供就医费用保障。

　　国家医保局称，下一步将继续研究探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。同时，加强部门协同，提高罕见病患者诊疗服务水平，提升罕见病用药供应保障能力，做好罕见病审评审批，加快发展商业健康保险，鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障产品，合力维护好罕见病患者基本医疗权益。