目前髓母细胞瘤的病因尚不明确，髓母细胞瘤起源于原始神经外胚层，是残留在人体内的一些胚系细胞发生了恶变所导致。对于髓母细胞瘤而言，无明确的循证医学支持何为其诱发因素，环境污染、辐射或某些有毒物质目前均不是明确的病因。研究发现，髓母细胞瘤可能与某些细胞因子的通路信号发生改变，造成一系列下游细胞中的代谢和遗传发生改变有关。