目前对于扩张型心肌病基因治疗的研究，主要集中在家族性扩张型心肌病，而且还仅仅处于探索阶段，没有用于临床的基因治疗方案，其它类型的扩张型心肌病因为并非基因遗传病，所以在基因治疗方面的研究非常少。家族性扩张型心肌病是一种遗传疾病，患者通常具有非常明确的家族遗传史，但它是一种多基因遗传病，发病机制非常复杂，现有通过基因检测预防该类疾病的方法效果较差，也由于其发病机制的复杂性，使得基因治疗方面的研究进展较为缓慢。