神经母细胞瘤靶向治疗是近年来学术界及广大病友十分关心的问题。神经母细胞瘤存在靶向药，较著名的是GD2抗体，在国际上已经上市，但国内还未引进，近期有关组织正在努力。神经母细胞瘤带有神经节苷脂抗原，GD2单抗抗体可如同导弹一样攻击肿瘤细胞，靶向性较强，属于较为理想的治疗方式。但作为免疫治疗，可能存在部分副作用，属于治疗过程中的问题。
除GD2特异性抗体外，恶性肿瘤还有很多靶点可进行靶向治疗。如恶性肿瘤生长过程中新生血管比较多，存在针对新生血管的治疗，如贝伐单抗。若ALK基因呈阳性表达，可以应用克唑替尼等，并非针对神经母细胞瘤本身的靶向药物，而是针对恶性肿瘤的靶向治疗。
