再生障碍性贫血是骨髓造血功能衰竭疾病，是整个骨髓生产不出正常白细胞、红细胞或者血小板，同时也是免疫亢进的疾病。对于这类患者的治疗首先要补充造血原料，补充相关缺乏的造血原料，同时刺激造血，刺激红细胞、白细胞、血小板生成。

针对免疫亢进的疾病特点，要运用免疫抑制药，环孢素、抗胸腺细胞球蛋白等免疫抑制药，通过免疫抑制药环孢素有效治疗再生障碍性贫血。但是再生障碍性贫血还包括一种特殊类型叫重型再生障碍性贫血，这类贫血的中性粒细胞非常低、血小板也非常低，患者死亡率非常高。重型再生障碍性贫血只有通过造血干细胞移植把整个骨髓换掉，强效免疫抑制才能有效控制重型再生障碍性贫血。