骨髓增生异常综合征是骨髓造血干细胞恶性克隆性疾病，属于抑制性疾病。骨髓增生异常综合征治疗要根据危度分层，目前国际上有IPSS危度分层，以及进一步更精准的IPSS-R分层，分为相对低危和相对高危组。如果是相对低危组的患者，主要选择刺激骨髓造血的药物，比如雄性激素、免疫抑制剂，比如环孢素、糖皮质激素等，主要治疗药物为红细胞生成素。高危组患者，目前主要治疗方法是去甲基化治疗，常用药物有地西他滨、阿扎胞苷等。