重型再生障碍性贫血起病急，进展迅速，常以出血及感染发热为首发表现，血细胞进行性下降，粒细胞缺乏，血小板极低，目前对于不适合做造血干细胞移植的重型再障首选治疗方案是免疫抑制剂抗淋巴细胞球蛋白ALG或抗胸腺细胞球蛋白ATG的使用，可以联合环孢素。对于年轻的并发症少的适合做造血干细胞移植的患者而言，造血干细胞移植是首选，当然那些适合做移植需要有经验的血液科医生进行评估。