Sma是脊髓性肌萎缩症的缩写，脊髓性肌萎缩症是常染色体隐性遗传性疾病，病变部位累及下运动神经元，也就是脊髓前角细胞。出现神经源性的损伤，表现为四肢近端的肌肉无力和萎缩。随着病情的进展逐渐扩展，一般根据起病年龄的不同可以分为婴儿型、慢性儿童型、青少年型和成人型。婴儿型病情进展比较快，青少年型和成人型进病情进展较缓慢，后者可以存活二十年以上。患者的肌肉无力萎缩、腱反射消失，最后往往死于吞咽、咀嚼困难以及肺部感染。